Terapie genowe – innowacyjne metody leczenia chorób

Terapie genowe stanowią obiecującą przyszłość medycyny, otwierając pole leczenia wielu chorób, nie tylko neurologicznych, onkologicznych, ale także kardiologicznych. Naukowcy mają nadzieję na poradzenie sobie z wieloma schorzeniami trapiącymi ludzkość. Czym tak naprawdę jest terapia genowa i jak wygląda jej przebieg?

Czym jest terapia genowa?

Terapia genowa to eksperymentalna terapia, wykorzystująca gen DNA. Polega na wymianie uszkodzonego genu poprzez wprowadzenie do mózgu obcego biologicznie białka. Geny przenosi się przy użyciu adenowirusów, które nie mają właściwości chorobotwórczych. Ich zaletą jest to, że mogą wbudować się w komórkę. Metoda ta ma na celu pobudzenie (lub wyciszenie) określonych obszarów mózgu. Dzięki terapii genowej pacjenci cierpiący na nowotwory, anemię sierpowatą czy mukowiscydozę będą mieli szansę na normalne życie.

Na czym polega terapia genowa?

To proces zmiany genu w komórce przy wykorzystaniu metod inżynierii genetycznej. Istnieją dwa rodzaje terapii genowych: germinalna i somatyczna. Celem pierwszej z nich jest usunięcie defektu genetycznego. Jest skuteczna jedynie wówczas, gdy przeprowadza się ją w początkowym etapie rozwoju – w okresie stadium zarodkowego embrionu. Z przyczyn etycznych nie jest stosowana. Terapia somatyczna z kolei nie usuwa pierwotnego defektu genetycznego, natomiast umożliwia jego kompensację. Innowacyjne metody pozwalają na uaktywnianie lub wyciszanie danego genu. Wykorzystuje się je w leczeniu onkologicznym. Celem terapii genowej jest korekta konkretnych schorzeń. Stosuje się między innymi procesy wspierania terapii odporności. Bez nich ciężko chorzy pacjenci nie przeżyliby zbyt długo. Terapie genowe znajdują także zastosowanie w okulistyce i mają na celu przywrócenie zdolności oka.

Terapie genowe przeznaczone dla pacjentów chorych na Parkinsona

Terapiom genowym w niedalekiej przyszłości będą coraz częściej poddawani pacjenci cierpiący na Parkinsona. Głęboka stymulacja mózgu stosowana jest już teraz. Wyniki metody i skuteczność uzasadniają jej wdrożenie i popularyzowanie oraz wprowadzenie do katalogu świadczeń gwarantowanych. Są one rekomendowane pacjentom przez zakłady neurochirurgii w całej Polsce. Kiedy chory w poważnym stadium choroby Parkinsona powinien zdecydować się na głęboką stymulację mózgu (DBS)? Kluczowe jest właściwe określenie czasu – nie może być na nią ani za wcześnie, ani zbyt późno. DBS pozwala pozbyć się samoistnego drżenia, utrudniającego życie i normalne funkcjonowanie pacjentom.  

Szanse i nadzieje, jakie mogą dać terapie genowe w leczeniu choroby Battena

Choroba Batten, która każdego roku jest rozpoznawalna u 1400 osób na świecie, wciąż pozostaje przypadłością śmiertelną. W dużej mierze zapadają na nią dzieci. Tym, co cieszy, jest pojawienie się nowych metod jej leczenia. Badacze upatrują nowych szans na walkę z chorobą w terapiach genowych dla mózgu i oczu. Eksperymenty na myszach pokazują, że w przyszłości możliwa będzie suplementacja zdrowym genem.